本文摘要：目前，欧洲药品管理局早已批准后一种化疗杜氏神经肌肉疾病的新药ataluren(PTC124)，这对于化疗杜氏神经肌肉遗传性疾病为根本性变革。

目前，欧洲药品管理局早已批准后一种化疗杜氏神经肌肉疾病的新药ataluren(PTC124)，这对于化疗杜氏神经肌肉遗传性疾病为根本性变革。尽管该药无法几乎医治这类疾病，但不会显著减慢病情恶化速度。新药将在近期推向市场，给病患带上去极大期望，却是化疗该病的药物十分受限。该药由美国PTC疗法研究所研发研制，欧洲药品管理局已获准其在一定条件下转入欧洲市场，但之前必需获得欧盟委员会许可。

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